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En el apogeo de la Edad de Oro del Islam, el polimata del siglo XIII Ibn al-Nafis realizó el Comentario de la Anatomía del Canon de Avicena, un texto que desafiaba la sabiduría heredada de la medicina grecorromana y presentaba puntos de vista innovadores sobre la circulación pulmonar. Al hacerlo, este médico pionero anticipó una ola de investigación y experimentación que conduciría a la primera transfusión de sangre exitosa cuatro siglos después.

En cierto modo, Ibn al-Nafis y sus sucesores europeos del Renacimiento fueron los primeros aportantes al campo que hoy conocemos como biofarmacéutica. Sin embargo, los debates académicos sobre medicina antigua y los experimentos en los laboratorios Oxbridge del siglo XVI han sido reemplazados por lo que ahora es una parte central de la medicina moderna. Desde vacunas e insulina hasta anticuerpos monoclonales y terapias génicas, sin mencionar los más de 100 millones de donaciones de sangre que se recolectan a nivel mundial cada año, los productos biofarmacéuticos se han convertido en una industria multimillonaria que se expande día a día.

Si bien es emocionante vivir en esta era de descubrimientos, el rápido ritmo de la innovación y la transformación significa que hay una gran necesidad de reunir a las partes para desarrollar un entendimiento común. El comité de Fabricación de productos farmacéuticos y biofarmacéuticos (E55) de ASTM International está desempeñando un papel de liderazgo clave, al trabajar para reunir a las partes interesadas y utilizar estándares para abordar temas fundamentales.

El crecimiento de los biofármacos

Los biofármacos representan un grupo diverso de productos como vacunas, sangre y componentes sanguíneos, así como proteínas terapéuticas. Estos medicamentos se producen a través de procesos biotecnológicos. Se derivan de materiales vivos que proceden de seres humanos, animales, microorganismos o plantas, en contraste con los que se sintetizan químicamente. A diferencia de las pequeñas moléculas de los fármacos sintetizados, los biofármacos se consideran moléculas grandes y, con frecuencia, pueden ser cientos de veces mayores en tamaño.

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Estos fármacos tienen muchas aplicaciones, desde tratamientos para la artritis reumatoide, la enfermedad de Crohn y otras afecciones autoinmunes hasta tratamientos para enfermedades cardiovasculares y cáncer. La terapia génica en particular ha sido una fuente clave de entusiasmo. Al reemplazar los genes defectuosos por otros sanos, las terapias génicas tienen el potencial de tratar o prevenir muchas enfermedades.

“Todo lo que hacemos en la industria farmacéutica es tratar enfermedades o responder a otras situaciones, ya sea cáncer, presión arterial o diabetes”, explica Ferdinando Aspesi, miembro del comité ejecutivo de E55. “Nuestro cuerpo es una mezcla de física y bioquímica. La física incluye músculos y nervios, pero también hay miles de reacciones bioquímicas. Lo que sea que haga con estos productos va a ajustar, arreglar, cambiar o mejorar ciertas partes de esta biosíntesis biofarmacéutica”.

Si bien tiene muchos precursores históricos, la revolución biofarmacéutica moderna comenzó a fines de la década de 1970 e inicios de la década de 1980 con la producción biotecnológica de insulina, una hormona que se había utilizado e investigado desde la década de 1920.

“Los biofármacos modernos se remontan a las vacunas recombinantes, las hormonas, los factores de crecimiento, las citocinas y los factores sanguíneos”, explica Duncan Low, también miembro del comité ejecutivo de E55. “Históricamente, incluso se podría decir que se remonta a siglos atrás si se piensa en las transfusiones de sangre. Pero si se mantiene lo moderno, el ADN recombinante inició la revolución biotecnológica moderna. Los primeros productos fueron la insulina y las hormonas de crecimiento. Hasta ese momento, también había cosas como los antivenenos y las antitoxinas. La siguiente giró en torno a los anticuerpos monoclonales. La revolución actual gira en torno a temas como la terapia génica y las terapias celulares”.

Esta revolución actual está teniendo lugar a una escala sin precedentes. Habiendo crecido hasta un sector de $570 000 millones en 2023, muchos pronósticos prevén el continuo crecimiento veloz del mercado. A medida que las empresas dedican una parte considerable de sus ingresos a la investigación y el desarrollo, y la financiación se vuelve más asequible, existe una creciente esperanza de que los productos biofarmacéuticos puedan transformar la industria, así como la forma en que abordamos el tratamiento de enfermedades.

Los productos biofarmacéuticos presentan desafíos únicos, desde la singularidad de los procesos de fabricación hasta las complejidades de almacenar y transportar materiales que corren un mayor riesgo de contaminación o degradación debido a su sensibilidad a la temperatura y su limitada vida útil. También existe la complejidad de atravesar el panorama regulatorio a medida que las empresas introducen nuevos productos en el mercado.

Los productos biofarmacéuticos están transformando el campo de la medicina.

“Personalmente, me ha resultado muy útil tener un diálogo con los reguladores sobre lo que consideramos ventajas y desventajas”, explica Low. “Al tener estándares, se hace más fácil la aceptación de tecnologías por parte de los organismos reguladores. Confían en que este tema se haya tratado a través de un proceso abierto, por lo que muchas partes interesadas diferentes puedan dar su opinión y tener un diálogo científico y técnico”.

Es en este contexto que el E55 se acerca a la industria biofarmacéutica. El comité aborda tanto los fármacos sintetizados químicamente como los biosintéticos y su objetivo es desarrollar métodos de prueba, estándares de rendimiento y especificaciones para ayudar a garantizar productos de calidad y los mejores resultados de salud para los pacientes. Según el presidente del comité, John Logar, esta filosofía se aplica a cualquier producto bajo estudio, ya sea biofarmacéutico o no.

“Con un grupo como el E55, realmente nos centramos en la fabricación de esos productos”, comenta Logar, “e impulsamos el consenso en torno a los mejores métodos y las mejores prácticas, al brindar orientación a la industria a fin de ofrecer procesos de fabricación efectivos y seguros para este tipo de productos mientras continúan evolucionando y requieren una entrega más rápida al mercado. Aquí es donde E55 busca responder a esa declaración de valor al establecer prácticas en todo el espectro para que los clientes y pacientes obtengan los productos que necesitan, independientemente de dónde se fabriquen. ASTM tiene la capacidad de reunir estas prácticas comunes y convertirlas en prácticas estándar”.

De la investigación a los estándares

La necesidad de superar las prácticas comunes es una preocupación particularmente importante para los productos biofarmacéuticos, dado el impulso actual por la innovación y su rápido ritmo de desarrollo. Logar establece que ASTM puede cumplir una función importante al ayudar a evitar que las empresas trabajen en silos de manera que puedan generar redundancias y costos.

“Lo que sucede cuando se trabaja en silos es que la empresa A sigue un camino particular con su forma de aplicar una tecnología y, luego, la empresa B sigue un segundo camino con otra forma de aplicarla”, explica. “Las agencias reguladoras las evalúan solo por lo que hicieron (por ejemplo, un caso singular), lo que lleva tiempo, generación de datos, recursos y costos al hacer esto para cada caso singular”.

La creación de estándares específicos es una de las principales formas en que E55 está trabajando para acelerar el crecimiento de los productos biofarmacéuticos. Pero los miembros de ASTM han buscado otras formas de ser un recurso para los desarrollos emergentes en la industria.

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El 12 de noviembre, ASTM organiza el “Taller de innovación en atención médica”, que se celebra junto con la Semana de los Comités de noviembre en Orlando, Florida. Este taller se basa en otro celebrado a principios de 2023 para analizar la formación de un centro de excelencia (Center of Excellence, COE). Teniendo en cuenta los dos CoE existentes de ASTM enfocados en la fabricación aditiva (AM CoE) y la exotecnología (ET CoE), el evento de 2023 analizó los desafíos que frenan la innovación en biotecnología/biofarmacéuticos y cómo el enfoque de investigación estándar de ASTM podría contribuir a la industria.

El taller de 2024 tiene como objetivo reunir a un grupo de partes interesadas más amplio, que trabaje para identificar vacíos, establecer prioridades y mejorar la colaboración entre líderes de la industria, investigadores, desarrolladores de estándares y formuladores de políticas.

“Lo que estamos haciendo es ampliar el taller para reunir a un grupo más amplio de líderes de opinión”, explica Logar. “Lo estamos presentando a instituciones académicas, reguladores y empresas particulares. Y no solo en biotecnología, porque queremos que esta colaboración sea intesectorial ahora que avanzamos en la fase de taller. De esa manera, cuando vayamos a designar algunos equipos enfocados, tendremos a las partes interesadas adecuadas en los lugares correctos para impulsar la innovación”.

Mediante esfuerzos como este taller, los miembros de E55 creen que pueden colaborar para promover desarrollos más seguros y efectivos al tiempo que fomentan y aceleran la innovación.

“ASTM puede comunicar la importancia de un mejor trabajo entre estas áreas”, especifica Aspesi. “Hay una forma de llegar a las personas que tienen conocimientos y entendimiento, que se pueden aplicar para llegar a estándares de consenso. Usted puede compartir sus conocimientos, aprender de los demás y crear soluciones innovadoras”.

JP Ervin es pasante de comunicaciones en ASTM International.